Bu düzenleme, mevcut tedavisi bulunmayan nadir hastalıklara sahip bireyler için teorik olarak yeni bir kapı açıyor.
Kreatin Taşıyıcı Eksikliği ve Tedavi Arayışı
Yasa, özellikle Kreatin Taşıyıcı Eksikliği (CTD) gibi nadir genetik rahatsızlıklarla mücadele eden ailelerin dikkatini çekti. Beyin ve kasların gelişim için ihtiyaç duyduğu enerjiden yoksun kaldığı bu durumda, hastalar konuşma, hareket ve koordinasyon gibi temel gelişim aşamalarını tamamlayamıyor. Mart 2023'te doğan Brody isimli bir çocuğun babası Kris DeVault, oğlunun nörolojik gelişimi için zamanla yarıştığını belirtiyor.
Fransız Biyoteknoloji Şirketinin Geliştirdiği İlacın Durumu
Fransa merkezli Ceres Brain Therapeutics şirketi, beyne doğrudan kreatin iletimi sağlayan bir tedavi üzerinde çalışıyor. Şirketin CEO'su Thomas Joudinaud, burun spreyi şeklinde uygulanan ilacın 48 sağlıklı yetişkin üzerinde denendiği birinci aşama klinik çalışmaları tamamladıklarını açıkladı. Ancak ilaç henüz çocuklar üzerinde veya CTD teşhisi konmuş hastalar üzerinde test edilmedi.
FDA Engelleri ve Zamanla Yarış
İlacın Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) kayıtlarında bulunmaması ve mevcut üretim yöntemlerinin FDA düzenlemeleriyle uyumlu olmaması, genişletilmiş erişim programlarının önünde bir engel teşkil ediyor. İlacın onaylanıp ABD pazarına girmesinin yıllar sürebileceği öngörülürken, hastaların özellikle erken çocukluk dönemindeki beyin plastikliği penceresini kaçırmama endişesi taşıdığı belirtiliyor.
Yorumlar (0)
Henüz yorum yok. İlk yorumu siz yazın.